认知纠偏：CLL启动治疗有严格门槛

CLL是成熟B淋巴细胞异常增殖的血液肿瘤，核心特征为外周血淋巴细胞绝对值超出 0.8-4×10⁹/升的正常范围，多数患者在常规体检中偶然确诊，发病初期并无明显不适。我国CLL患者中位发病年龄约65岁，检出率随体检意识提升逐年上升，但公众对该病仍存在诸多认知误区。不少患者确诊后便陷入恐慌，认为必须立即启动治疗，实则CLL治疗启动有严格门槛，约三分之一患者终身无需特殊治疗，仅需定期监测，仅当出现淋巴细胞显著升高、贫血、血小板减少或脏器压迫等明确指征时，才需介入治疗。“终身服药” 更是常见误解，随着BCL-2抑制剂等靶向药物的应用，多数适合患者无需长期用药，完成规定疗程且病情达标后即可停药。此外，CLL的发病与患者自身基因缺陷或突变相关，并非遗传病，不会直接遗传给后代，无需过度担忧家族遗传风险。

分层治疗核心：三类方案适配不同患者，撑起“治疗假期”

CLL 诊疗的核心在于“因人而异”的精准分层，临床根据患者年龄、风险分层、身体状况等因素，匹配三类核心治疗策略，其中BCL-2抑制剂有限周期治疗是实现“治疗假期”的关键路径。作为全球首个获批的BCL-2抑制剂，其独特的靶向机制能精准抑制 BCL-2抗凋亡蛋白，促使癌细胞主动凋亡，疗效精准且耐受性更优。该方案常见组合包括BCL-2抑制剂联合奥妥珠单抗、BCL-2抑制剂联合BTK抑制剂等，尤其适合年轻、低危患者，部分中高危患者也可根据病情调整应用。治疗模式分为固定周期治疗与微小残留病（MRD）指导下的延长周期治疗，无高危因素的患者推荐12个月联合疗程，而TP53基因异常、IgHV无突变等高危患者则需延长至2-3年，只要完成规定疗程且病情控制达标，即可停药进入“治疗假期”。朱华渊教授强调：“国际多中心研究已证实，这类联合方案用于年轻低危患者，停药后能维持较长时间病情稳定，即便后续病情反复，再次用药仍大概率有效，真正实现了‘治病不影响生活’。”

对于不适合有限周期治疗的患者，BTK抑制剂单药持续治疗提供了可靠选择。适用于初治患者或未用过 BTK抑制剂的复发/难治患者，若治疗有效且无不可耐受副作用，需持续用药至疾病进展或出现严重不良反应，该方案疗效数据成熟，最长随访超十年，能为患者提供长期病情稳定保障。而对于共价结合BTK抑制剂耐药的复发/难治患者，临床也有明确的挽救治疗路径，可选择BCL-2抑制剂单药或联合治疗，也可选用新型非共价结合BTK抑制剂，此外，双抗治疗、CAR-T等免疫治疗的新药临床试验正在开展，为这类患者带来更多重获缓解的机会。

用药安全与监测：为“治疗假期”保驾护航

“治疗假期”的实现并非盲目停药，而是基于全流程的精准监测与评估。朱华渊教授表示，治疗前需全面检测患者基因特征、脏器功能、合并症等，精准判定治疗指征并匹配合适方案，明确是否具备有限周期治疗的条件；治疗过程中，需定期复查血常规、MRD、肝肾功能等指标，动态评估疗效与药物副作用，提前制定毒性反应预防方案，确保治疗安全可控；停药后则要建立规范的随访体系，持续监测病情变化，搭建耐药预警机制，一旦发现病情波动迹象及时启动干预措施，保障 “治疗假期” 的持续性与安全性。其中，MRD监测在有限周期治疗中价值显著，国际公认标准为流式细胞学检测10⁴个细胞中未发现肿瘤细胞即为阴性，阴性者复发风险更低，可按计划停药，阳性者则可考虑延长疗程至24个月。

随着靶向治疗技术的发展，CLL诊疗已从传统化疗时代迈入精准分层治疗新阶段，“治疗假期”的普及成为个体化治疗的核心突破。朱华渊教授表示：“CLL治疗目标已升级为‘长期生存+生活质量’并重，随着新型疗法的临床探索深入与监测策略的优化，患者的‘治疗假期’将进一步延长，无治疗生存期有望显著提升。患者不必因疾病‘不可治愈’而气馁，应主动与医疗团队沟通，选择适配的治疗路径，在精准诊疗的加持下，长期高质量生存已成为临床常态。”如需交流诊疗经验，患者可通过淋巴瘤之家相关社群获取病友互助与专业支持。