2020年，维奈克拉在中国获批首个适应症——与阿扎胞苷联合，用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。
对于复杂难治型白血病患者来说，作为BCL-2靶点药物并成功应用于临床的绝对先驱，维奈克拉开创了血液肿瘤领域BCL-2靶向治疗的新纪元。
如今，维奈克拉已成为全球及中国首个且唯一在AML和CLL/SLL这两大难治性血液肿瘤领域均获批适应症的靶向药物，它为这两类预后较差的患者群体带来突破性生存希望，并首次将“临床治愈”前景带入现实视野。毋庸置疑，中国血液肿瘤诊疗正在迎来里程碑式变革时刻！
AML/CLL“双冠王”，夯实基石地位
在此次适应症获批前，维奈克拉已先后6次斩获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定（BTD），并在2017年问鼎被誉为“医药界诺贝尔奖”的盖伦奖。
这些顶尖荣誉的加身，再加上两大适应症的成功获批，并非偶然。其核心在于，该药能显著改善难治性患者的生存状况，在解决临床领域巨大未满足需求方面展现出确凿疗效和突破性价值。
维奈克拉的作用机制围绕细胞凋亡（程序性细胞死亡）展开。细胞凋亡是机体清除异常细胞（如癌细胞）的重要机制，而BCL-2家族蛋白是调控凋亡的核心分子。在肿瘤细胞（如CLL、AML等）中，BCL-2常过度表达，持续抑制促凋亡蛋白的功能，导致肿瘤细胞逃避凋亡、无限增殖。通过精准结合并抑制BCL-2，重启癌细胞凋亡程序，维奈克拉可以“杀死”BCL-2蛋白异常高表达的肿瘤细胞。
这一创新机制奠定了维奈克拉成为AML以及CLL/SLL“双冠王”（拿下全球及中国首个获批）的基础，也是其改变这两类患者治疗格局的关键。
AML是一种极具侵袭性且难治的血液肿瘤，病情进展十分迅速，患者生存率极低,确诊患者的5年生存率大约仅为29%[1]。那些不耐受强化疗的患者可选择的治疗手段十分有限，中位生存期可能只有6~10个月[2]。维奈克拉的到来打破了AML领域近几十年无突破性创新疗法的僵局，彻底改变了不适合强化疗AML患者的治疗格局，让中国AML领域自此进入靶向治疗时代。
CLL则是一种主要发生在中老年人群、具有特定免疫表型特征的成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤[3]。伴17p缺失是CLL的高危因素，与免疫化疗的疗效不佳、较短的至下次治疗时间和较低的生存率相关；且80%以上患者伴有TP53等位基因突变，预后更差[4, 5] 。在复发/难治性（R/R）CLL患者中，伴17p缺失更为常见（一线约10%，R/R阶段约30%）[6]，这类患者长期面临着“进展后无药可用”的困境：部分患者在接受以共价BTK抑制剂为基础的治疗后出现耐药问题[7]，《CSCO淋巴瘤诊疗指南2025》明确不建议耐药患者再应用共价BTK抑制剂[8]。缺乏有效基础疗法的患者该何去何从？
此次维奈克拉的获批专门针对预后最差的伴17p缺失的R/R CLL/SLL患者群体，精准填补了这一高危、预后恶劣的患者群体的治疗空白，且凭借靶向BCL-2的创新性，直接从机制上破解了BTK耐药突变困局，为患者带来新的治疗选择，推动中国CLL精准靶向治疗迈向全新阶段。
更重要的是，AML以及CLL均为白血病领域发病率较高的亚型。在中国，CLL发病率约为0.54/10万，发病中位年龄为65岁，随着老龄化加深，每年新发病例呈现明显上升趋势[9]。
“双冠王”的成就，将进一步夯实维奈克拉在血液瘤领域的领先地位。
十年砺剑，疗效与安全性的全球积淀
对于任何一款新药，疗效与安全性始终是其长足发展的根基。而作为全球最早上市的BCL-2抑制剂维奈克拉，已经是经过近10年全球实战锤炼的“王牌”。
自2016年首获美国FDA批准（用于CLL/SLL及AML）以来，维奈克拉的足迹已遍布全球80多个国家和地区，其疗效与安全性在多样化人群中得到充分验证。
尤其是，近10年广泛应用，让维奈克拉安全性谱已被充分认知，临床管理策略高度成熟和标准化。这份基于时间积淀的临床洞察，构成了后来者难以复制的竞争壁垒。
多项关键研究数据，充分展现了维奈克拉显著延长生存时间、缓解更持久、高缓解率的优势。
一项针对AML患者的国际多中心、随机、双盲III期临床（Viale-A）[10, 11]结果显示：维奈克拉联合阿扎胞苷组的完全缓解/伴血液学不完全恢复的完全缓解（CR/Cri）率达到66.4%，达到缓解的时间1.3个月，外周血微小残留病（MRD）阴性率23.4%，缓解持续时间17.2个月。相较而言，同类BCL-2抑制剂联合阿扎胞苷治疗AML患者的CR/CRi数据大约为50%，达到缓解的时间近2个月，其他对比数据则有待更多临床的验证。
一项以中国患者为主的II期开放标签多中心试验（M14-728）[12]结果显示：维奈克拉在伴17p缺失的R/R CLL患者中，客观缓解率（ORR）达到72.5%，在实现缓解的患者中，高达76%的患者实现了MRD阴性，这意味着癌细胞被深度清除，极大改善了长期预后。同类BCL-2抑制剂在同类试验中的MRD阴性率大约为40%。
从作用机制来看，BCL-2抑制剂与靶点的相互作用具有竞争性和可逆性，因此其疗效呈现显著的剂量-时间依赖关系，持续稳定的靶点抑制是发挥抗肿瘤活性的关键。因此，药物的半衰期越长，代表靶点抑制的效果更稳定更持续。在这一方面，维奈克拉高达26小时的半衰期体现了其作为靶点发现至今近40年里、全球唯一一款获批上市的BCL-2抑制剂的优越性。
基于维奈克拉在各种关键性研究中的数据表现，目前，国内外权威临床治疗指南均一致推荐以维奈克拉为基础的治疗方案。这不仅是对其科学价值的肯定，也体现了其在全球肿瘤治疗产业版图中的核心地位。
引领血液肿瘤进入新时代
维奈克拉独特价值更在于开创性治疗的潜力。
作为全球首个BCL-2抑制剂，其独特作用机制为其联合治疗提供了广阔空间：与MCL-1、BCL-xL及BTK抑制剂等连用，在多种血液肿瘤中均表现出联合的抗肿瘤疗效[11]。凭借在全球关键性研究和真实世界应用中证实的卓越疗效、可靠安全性和显著生存获益，维奈克拉已成为血液肿瘤领域公认的“基石药物”。
更让人期待的是，维奈克拉有望推动治疗模式进化，引领血液肿瘤进入“深度缓解与有限疗程”新时代。
研究显示，获得深度缓解（特别是MRD阴性）的CLL患者在停止维奈克拉联合方案后，仍能维持长期的无治疗缓解期[13]。相较于BTK抑制剂需要无限期给药，带来毒性累积、耐药风险、经济负担等挑战，维奈克拉方案通常采用12-24个月固定疗程，实现深度缓解后即可停药，显著提升患者生活质量。
因此，维奈克拉在AML及CLL/SLL的获批仅是起点。作为中国血液肿瘤治疗进入"精准靶向、深度缓解、有限疗程"时代的引擎，它正持续驱动治疗目标向更高维度——功能性治愈/临床治愈迈进。
未来，随着研究的深入和临床经验的积累，维奈克拉有望惠及更多中国血液肿瘤患者，重塑生命希望。