2019年12月，美国《新英格兰医学杂志》和圣安东尼奥乳腺癌大会同时公布的KATHERINE研究结果表明，对于HER2阳性早期乳腺癌术前新辅助化疗＋HER2靶向治疗后残留浸润病变患者，术后恩美曲妥珠单抗与曲妥珠单抗辅助治疗相比，浸润病变或死亡风险减少50%（95%置信区间：0.39～0.64，P<0.001）。不过，对于晚期乳腺癌，亚洲与非亚洲患者相比，恩美曲妥珠单抗所致血小板减少发生率较高。那么，恩美曲妥珠单抗对中国早期乳腺癌患者的安全性和有效性如何？

　　2021年6月，施普林格自然旗下《乳腺癌研究与治疗》正式发表中国台湾大学附属医院黄俊升、中国医药大学台中荣民总医院杨阳生、香港大学玛丽医院邝霭慧、长庚大学桃园长庚纪念医院陈训彻、台北荣民总医院曾令民、辜公亮基金会和信治癌中心医院刘美瑾、上海交通大学医学院附属瑞金医院沈坤炜、中山大学肿瘤医院王树森、香港屯门医院吴廷英、复旦大学附属肿瘤医院邵志敏等学者的KATHERINE研究中国患者亚组分析报告，比较了恩美曲妥珠单抗与曲妥珠单抗对中国HER2阳性早期乳腺癌术前新辅助化疗＋HER2靶向治疗后残留浸润病变患者的安全性和有效性。

KATHERINE (NCT01772472): A Randomized, Multicenter, Open-Label Phase III Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Trastuzumab Emtansine Versus Trastuzumab as Adjuvant Therapy for Patients With HER2-Positive Primary Breast Cancer Who Have Residual Tumor Present Pathologically in the Breast or Axillary Lymph Nodes Following Preoperative Therapy

该国际多中心双组非盲随机对照三期临床研究于2013年4月～2015年12月从28个国家地区273家医疗机构入组HER2阳性早期乳腺癌术前曲妥珠单抗＋紫杉类新辅助化疗后残留浸润病变患者1486例，其中101例（6.8%）来自中国大陆、中国香港、中国台湾，按1∶1的比例随机分为两组进行14轮术后辅助治疗。主要终点为无浸润病变生存。次要终点包括无病变生存、总生存、无远处复发间隔、安全性。

结果，对于中国患者，恩美曲妥珠单抗组51例与曲妥珠单抗组50例相比：

• 中位随访时间：42.8个月比37.1个月

• 浸润病变或死亡事件：17.6%比28.0%

• 无浸润病变生存比例：83.8%比70.4%

• 浸润病变或死亡风险：减少43%（风险比：0.57，95%置信区间：0.25～1.31）

• 病变或死亡事件：17.6%比28.0%

• 无病变生存比例：83.8%比70.4%

• 病变或死亡风险：减少43%（风险比：0.57，95%置信区间：0.25～1.31）

• 总死亡事件：5.9%比8.0%

• 总生存比例：93.6%比90.2%

• 总死亡风险：减少32%（风险比：0.68，95%置信区间：0.15～3.04）

• 远处复发事件：11.8%比16.0%

• 无远处复发率：89.5%比82.3%

• 远处复发风险：减少32%（风险比：0.68，95%置信区间：0.24～1.97）

　　由于曲妥珠单抗组1例患者未接受治疗，故恩美曲妥珠单抗组51例与曲妥珠单抗组49例相比：

• ≥3级不良事件：39.2%比4.1%

• 严重不良事件：19.6%比2.0%

• 不良事件所致停药：27.5%比0%

• 血小板减少：52.9%（全球患者为28.5%）比4.1%

• ≥3级血小板减少：21.6%（全球患者为5.7%）比0%

• 出血：39.2%（全球患者为29.2%）比8.2%

• ≥3级出血：2.0%（全球患者为0.4%）比0%

因此，KATHERINE研究中国患者亚组分析结果表明，恩美曲妥珠单抗与曲妥珠单抗相比，疗效较高，≥3级不良事件和不良事件所致停药发生率也较高，主要由于血小板减少发生率较高所致。