基因疗法是通过基因工程技术外源导入正常基因或修饰、操纵基因的表达等方式，来治疗由于基因缺陷或者表达异常而引起的疾病。基因治疗的发展历程始于1990年9月14日，当时的一项临床试验开始治疗第一个腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）患者。

基因治疗发展史

图片来源：和元生物招募股书

全球基因疗法爆发式增长

上市在售14款；临床在研1300余项

随着基因治疗发展，基因治疗产品采用的载体安全性和有效性逐渐提升，陆续有多款基因治疗产品获批上市，据药智网不完全统计，截止目前，全球已批准上市在售的基因治疗药物共有14款。2020 年，全球基因治疗药物龙头诺华上市药物 Zolgensma 与Kymriah 的合计销售额已达到 14 亿美元。

全球获批上市在售的基因治疗药物

数据来源：药智数据、FDA、EMA等

（注：以上数据为不完全统计，如有疏漏，欢迎补充）

其中中国已有2款国产基因治疗产品上市，分别是重组人p53腺病毒注射液（商品名：今又生）和重组人5型腺病毒注射液（商品名：安柯瑞）；值得提及的是，今又生由深圳市赛百诺公司研发，于2003年获CFDA批准上市，为全球首个抗肿瘤基因治疗产品。

此外，目前国内进展最快的是复星凯特的 CAR-T 产品——益基利仑赛注射液，系由复星凯特从美国 Kite Pharma 引进Yescarta 技术，并获授权在中国进行本地化生产的靶向 CD19 自体 CAR-T 细胞产品，其上市申请于2021年1月12 日进入行政审批阶段。

与此同时，在技术、资本和政策的驱动下，全球基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段，并自 2015 年起呈现爆发式增长。据 ASGCT的数据，截至2020 年底，全球累计在研基因治疗临床试验超过 1,300 项；其中约25%处于临床 II-III 期，6%处于临床 III 期。

图片来源：和元生物招募股书

全球基因治疗市场规模将超300亿美元

中国成为仅次于美国的第二研究大国

弗若斯特沙利文分析，预计到 2025 年，全球基因治疗市场规模将达到近 305.4 亿美元，中国将达到178.9 亿元。

另据 ASGCT 数据，截至 2020 年底，美国是开展基因治疗临床试验数量最多的国家，累计超过 650 项；其次为中国，累计超过 300 项。中国已成为了基因疗法药物研发主要市场之一，临床研究数量仅次于美国，位居全球第二。

图片来源：和元生物招募股书

此外，据药智数据不完全统计，截至目前，国内已约有国内已约有20余项基因疗法进入临床阶段，适应症主要集中在罕见病以及黑色素瘤等实体肿瘤疾病上。国内基因治疗药物研发公司有博雅基因、复星凯特、传奇生物、药明巨诺等，多数专注于 CAR-T、TCR-T 等免疫细胞疗法。

图片来源：和元生物招募股书

复星凯特和药明巨诺的两款 CAR-T 药物益基利仑赛和瑞基仑赛已提交上市申请，且分别获得优先审评和突破性疗法认定，益基利仑赛已进入在审批状态，有望成为国内首款获批的 CAR-T疗法。

尽管目前国内获批的基因疗法与国际上有一定的差异，但目前国内基因疗法正在崛起，相关药物的临床研究正在如火如荼的进行中，预计未来将还会不断有新的基因治疗药物登记研发，临床研究阶段也会不断向前推进，可以预见，不远的未来基因疗法将加速降落国内市场。